O influencer e piloto Lito Sousa, diagnosticado com a rara e fatal doença neurodegenerativa de Creutzfeldt-Jakob (DCJ), encontra-se em estado crítico de deterioração progressiva, com perda total de mobilidade e múltiplas internações, após a autorização excepcional da Anvisa para a importação do medicamento experimental ALN-6457 em setembro, que ainda carece de estudos clínicos definitivos em humanos.
Contexto Médico e Regulatório da Doença e do Tratamento Experimental
A diagnóstico de Creutzfeldt-Jakob, patologia neurodegenerativa de etiologia prionica de transmissão lenta mas progressão acelerada, foi confirmado em Lito Sousa, cujo quadro clínico evoluiu de forma abrupta desde os primeiros sintomas, passando da incapacidade motora à dependência total de cuidados intensivos, conforme relatado por sua esposa, Mila Seidl, que assumiu o papel de cuidadora principal durante o processo de tratamento.
A família recorreu à via do uso compassivo para obter o ALN-6457, medicamento desenvolvido pela empresa americana Biogen e ainda não aprovado pela comunidade científica internacional, após meses de mobilização junto à Anvisa, que concedeu autorização em setembro sob critério de exceção humanitária diante da falta de terapias alternativas para uma doença com desfecho inevitável.
Lito Sousa enfrenta a doença neurodegenerativa mais letal conhecida, com expectativa de vida estimada em menos de 12 meses sem intervenção efetiva.
Desdobramentos Clínicos e Perspectivas Futuras
A avaliação clínica do tratamento dependerá da estabilidade ou desaceleração da progressão da DCJ, com nova punção lombar programada para quatro semanas após a aplicação do ALN-6457 para comparar índices prionais e biomarcadores cerebrais registrados no primeiro exame.
A família aguarda os resultados laboratoriais e clínicos para determinar se o uso compassivo gerou algum benefício tangível ou apenas atrasou o inevitable desfecho da doença, enquanto o laboratório responsável e a Anvisa mantêm protocolo rigoroso de monitoramento pós-aplicação.
