Cancelamento do Registro Condicional do Elevidys
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) oficializou, nesta segunda-feira (24), a decisão de cancelar o registro do medicamento Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque), após avaliação que constatou a insuficiência dos dados disponíveis para atender aos requisitos regulatórios exigidos. A medida foi tomada sob solicitação da Roche, farmacêutica responsável pelo produto, que reconheceu a necessidade de novas evidências para comprovar a segurança e eficácia do tratamento em pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD). O cancelamento ocorreu em julho de 2025, pouco sete meses após o registro condicional ter sido concedido em dezembro de 2024, inicialmente autorizando o uso do Elevidys exclusivamente para pacientes deambuladores entre 4 e 7 anos de idade, conforme critérios clínicos e laboratoriais específicos. Apesar do cancelamento, a Roche permanece obrigada a monitorar e reportar continuamente a segurança dos pacientes que receberam o medicamento entre dezembro de 2024 e julho de 2025. A decisão foi motivada pela identificação de novos casos internacionais de insuficiência hepática aguda, incluindo óbitos fatais, relacionados ao uso do Elevidys. Esse dado crítico ampliou a compreensão dos riscos associados ao tratamento e demandou análise aprofundada para garantir que os benefícios superassem os potenciais malefícios. A Anvisa ressaltou que, embora o registro tenha sido rescindido, as obrigações contratuais da empresa em relação ao acompanhamento pós-registro dos pacientes não foram anuladas, reforçando o compromisso com a transparência e a segurança pública. Segundo comunicado conjunto da Anvisa e da Roche, a farmacêutica deverá continuar submetendo informações complementares à agência e participar ativamente do programa de farmacovigilância. A Anvisa reiterou que eventuais futuras submissões deverão obedecer rigorosamente aos critérios estabelecidos, priorizando evidências científicas robustas. O episódio destaca a necessidade de cautela na utilização de terapias avançadas para doenças raras, onde o equilíbrio entre inovação e segurança exige avaliação rigorosa baseada em dados atualizados.
