FDA aprova medicamento Isembyld para preservar massa muscular em emagrecimento

A Food and Drug Administration (FDA) aprovou o medicamento Isembyld (apitegromab-mstn) para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) em adultos e crianças a partir de 2 anos, já submetidas à terapia direcionada ao gene SMN2, estabelecendo um novo marco terapêutico para uma doença genética rara e degenerativa que compromete progressivamente a força muscular e a mobilidade.

A autorização da FDA, fundamentada em estudo de fase 2 publicado na Nature Medicine, incluiu 188 pacientes entre 2 e 21 anos com incapacidade motora severa, dos quais 156 eram crianças entre 2 e 12 anos; entre os submetidos à dose de 10 mg/kg de apitegromab, 34,2% apresentaram melhora clínica significativa na função motora, contra 13,5% no grupo placebo após 52 semanas de tratamento por infusão intravenosa a cada quatro semanas.

O estudo, desenvolvido pela Scholar Rock e conduzido em sete centros norte-americanos, representou a primeira avaliação robusta da eficácia do apitegromab em crianças pequenas, ampliando o escopo do tratamento que anteriormente atendia apenas adultos com limitações funcionais persistentes, mesmo com o uso concomitante da terapia genética SMN2.

A FDA alertou para o risco de fraturas ósseas e danos fetais durante gravidez, além de recomendar cautela no uso concomitante do apitegromab com tirzepatida — fármaco utilizado para emagrecimento — devido ao potencial de comprometer a preservação da massa magra, um efeito ainda experimental não aprovado para indicação específica.

As autoridades destacam que, embora o Isembyld tenha demonstrado eficácia comprovada na AME, seu aplicativo em contextos fora da indicação aprovada permanece sob investigação rigorosa, com necessidade de estudos longitudinais para validar benefícios de longo prazo e segurança em populações ampliadas.